Acesso expandido
Acesso expandido ou uso compassivo é a disponibilização de medicamentos, dispositivos médicos ou produtos biológicos ainda não registrados em órgãos de vigilância sanitária para pacientes com doenças graves ou iminentemente fatais.
O uso compassivo, acesso expandido ou acesso gerenciado é um caminho regulatório que permite o tratamento com medicamentos ou produtos biológicos que ainda não foram formalmente aprovados pelas autoridades de saúde, destinado a pacientes que enfrentam doenças graves, debilitantes ou que ameaçam sua vida e que esgotaram todas as opções de tratamento aprovadas disponíveis.
Terminologia por órgão regulador
Embora os dois termos sejam frequentemente utilizados como sinônimos, as agências reguladoras estabelecem distinções técnicas: No Brasil, a resolução RDC nº 38/2013 da Anvisa define o uso compassivo como destinado a um paciente individual, enquanto o acesso expandido destina-se a grupos de pacientes para fármacos que já demonstraram eficácia preliminar em estudos de fase avançada. Já na União Europeia, onde tais programas são coordenados pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), sob o Artigo 83 do Regulamento (CE) nº 726/2004, a designação Named Patient Programs (NPP) é usada especificamente para o fornecimento a um único paciente individual.
O funcionamento do acesso expandido se baseia em critérios éticos e regulatórios rigorosos, visando garantir que o acesso ao medicamento experimental seja seguro e justificado. Os principais componentes de seu funcionamento incluem:
Na década de 1960, o escândalo da talidomida na Europa levou à promulgação, em 1962, das Emendas Kefauver-Harris [en] nos Estados Unidos, legislação que introduziu a obrigatoriedade de comprovar a eficácia de um medicamento antes de realizar seu registro — o que acabou por retardar o processo de aprovação nas décadas seguintes. Durante a década de 1970, enquanto críticos apontavam um "atraso de medicamentos" nos Estados Unidos em relação à Europa, o FDA iniciou mecanismos ad hoc para pacientes individuais em emergências, e o Instituto Nacional do Câncer (NCI) criou o protocolo "Group C" para fornecer drogas oncológicas promissoras antes da aprovação formal. A crise da AIDS na década de 1980 serviu como o principal catalisador para a formalização dessas vias, pressionando as agências a permitir o acesso a tratamentos experimentais antes da aprovação regulatória final. Em 1987, o FDA publicou a regra final do "Treatment IND", que permitiu que mais de 4 000 pacientes fossem tratados com a zidovudina (AZT) meses antes de seu registro definitivo. O ativismo tornou-se mais combativo em 1988, quando o grupo político ACT UP realizou o protesto "Seize Control of FDA", exigindo maior rapidez; poucos dias depois, o FDA emitiu o chamado "Subpart E", conjunto de regulamentações que estabelecia ritos para acelerar o desenvolvimento de medicamentos voltados a doenças fatais.
